В Україні вперше безкоштовно стали доступні ліки від СМА

Україна централізовано закупає препарат Evrysdi («Рисдиплам») для лікування дітей, хворих на спінальну м’язову атрофію (СМА). Ліки дітям надаватимуть безоплатно.

Про це Міністерство охорони здоров’я повідомило 9-го грудня.

Препарат стане доступний для пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією першого типу в 2023 році. Його будуть отримувати пацієнти зі СМА, які відповідають критеріям включення до програми (вік, тип хвороби тощо), в тому числі ті, яким поставили діагноз за результатами програми розширеного неонатального скринінгу. Детальні умови отримання цього препарату повідомлять пізніше.

«Рисдиплам» – єдиний лікарський засіб проти спінальної м’язової атрофії, яким можна самостійно лікуватися вдома, адже його слід приймати орально. У світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА: Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА – це одна з рідкісних генетичних хвороб, яка ​​характеризується прогресуючою м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка.

СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.